هل يوجد علاج للثلاسيميا بالجينات في ألمانيا أو غيرها؟

نعم، يوجد حالياً علاج جيني للثلاسيميا يتم تطويره واستخدامه في بعض الدول الأوروبية، بما في ذلك ألمانيا، وإيطاليا، وفرنسا، والمملكة المتحدة.

العلاجات الجينية المتوفرة أو قيد الاستخدام:

1. Zynteglo (بيتا-بيتالسيل):
   هذا أول علاج جيني تمت الموافقة عليه من قِبل الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) لعلاج الثلاسيميا بيتا.
   يُستخدم للمرضى الذين يحتاجون لنقل دم بشكل منتظم.
   يعتمد على تعديل الخلايا الجذعية للمريض لإنتاج الهيموغلوبين بشكل طبيعي.
2. CRISPR-Cas9:
   تجارب سريرية حديثة تستخدم تقنية كريسبر لتعديل الجينات المسببة للمرض.
   بعض التجارب تتم في ألمانيا، المملكة المتحدة، والولايات المتحدة.
   لا يزال هذا العلاج في مرحلة التجارب، لكنه واعد جدًا.

متى يكون الشخص مؤهلاً للعلاج الجيني؟

عادةً للمرضى الذين لديهم نوع شديد من الثلاسيميا بيتا.
يجب أن لا يكون لديهم أمراض أخرى خطيرة تمنع زرع الخلايا الجذعية.
يتم تقييم الحالة بشكل دقيق من قبل الأطباء المختصين.
العلاج الجيني للثلاسيميا يمكن أن يؤدي إلى الشفاء التام أو الجزئي في عدد من الحالات، وخاصة مع العلاجات الحديثة مثل Zynteglo.

ماذا يعني “الشفاء” هنا؟

• الشفاء التام: هو عندما يتوقف المريض عن الحاجة إلى نقل الدم بشكل كامل.
• التحسن الكبير: في بعض الحالات لا يكون هناك شفاء تام، ولكن يقل اعتماد المريض على نقل الدم بشكل كبير، ما يحسن جودة الحياة.

نتائج العلاج الجيني (وفقًا للدراسات السريرية):

• مع علاج Zynteglo:
  حوالي 90% من المرضى الذين خضعوا للعلاج أصبحوا غير محتاجين لنقل الدم لمدة سنتين أو أكثر.
• مع تقنية CRISPR-Cas9 (لا تزال تجريبية):
  النتائج الأولية تشير إلى تحسن أو توقف دائم في الأعراض بعد تعديل الجين المسبب للمرض.

ملاحظات مهمة:

النجاح يعتمد على:

• نوع الثلاسيميا (بيتا الكبرى هي الهدف الأساسي للعلاج).
• عمر المريض.
• الحالة العامة للمناعة والأعضاء.

العلاج الجيني لا يزال جديدًا ومكلفًا، لكن نتائجه واعدة جدًا